إتيبليرسن
| إتيبليرسن | |
|---|---|
| يعالج | حثل عضلي دوشيني |
| اعتبارات علاجية | |
| معرّفات | |
| CAS | 1173755-55-9 |
| ك ع ت | M09AX06 |
| درغ بنك | DB06014 |
| كيم سبايدر | 34983391 |
| المكون الفريد | AIW6036FAS |
| ChEMBL | CHEMBL2108278 |
| بيانات كيميائية | |
| الصيغة الكيميائية | C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀ |
إتيبليرسن (Eteplirsen)، الذي يُباع تحت الإسم التجاري إكسونديس ( Exondys 51 )، هو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرات محددة. [1] و متواجدة في حوالي 14٪ من حالات DMD. [1] وهو ما يعتبر فائدة مجدية في هذه المجموعة؛ ومع ذلك، فهي غير واضحة . [1] و يعطى عن طريق الحقن في الوريد. [2]
تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على؛ مشاكل في التوازن و القيء و التهاب الجلد التماسي. [2] [3]إضافة إلى ذلك، فقد تشمل المشاكل الصحية الأخرى ردود فعل تحسسية أيضا. [2] و هو شكل من أشكال العلاج المضاد للحساسية الذي يؤدي إلى تخطي إكسون 51 . [4]
تمت الموافقة على استخدامه طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2016. [3] كانت الموافقة مثيرة للجدل إلى درجة أن اثنين من أعضاء لجنة المراجعة التابعة لإدارة الغذاء والدواء استقالا احتجاجًا. [5] ولم تعطى الموافقة على استخدامه في أوروبا بسبب عدم كفاية الأدلة. [6] في الولايات المتحدة تبلغ تكلفة علاج الطفل الذي يزن 20 كجم حوالي 524000 دولار أمريكي سنويًا. [7]
مراجع
- 1 2 3 "Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2024-04-05. Retrieved 2021-12-16.
- 1 2 3 "DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. مؤرشف من الأصل في 2021-08-03. اطلع عليه بتاريخ 2021-12-16.
- 1 2 "Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2024-04-05. Retrieved 2021-12-16."Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com. Retrieved 16 December 2021.
- ↑ "DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. مؤرشف من الأصل في 2021-08-03. اطلع عليه بتاريخ 2021-12-16."DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. Archived from the original on 3 August 2021. Retrieved 16 December 2021.
- ↑ "Railroading at the FDA". Nature Biotechnology. ج. 34 ع. 11: 1078. نوفمبر 2016. DOI:10.1038/nbt.3733. PMID:27824847.
- ↑ "Exondys EPAR". وكالة الأدوية الأوروبية (EMA). مؤرشف من الأصل في 2020-11-26. اطلع عليه بتاريخ 2020-08-13.
- ↑ "Exondys 51 Prices, Coupons & Patient Assistance Programs". Drugs.com (بالإنجليزية). Archived from the original on 2021-05-07. Retrieved 2021-12-16.